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预后模型 vs. 预测模型:别在错误方向上拼尽全力

2023-12-26 12:22
题图

Image 这是一篇2016年发表在“Annals of Oncology”杂志上的文献(文末“阅读原文”可跳转至该文献原始全文),它澄清了两个概念:prognostic(预后的)和 predictive(预测的)。之所以重要,是因为这两个概念至今仍经常被误用,甚至被故意混淆。因此很有必要专门拿出来分享说说。

这两个形容词的后面,可以跟gene markers,也可以跟gene signatures,都是表达一组经过筛选的基因(及其表达量)的组合,这种组合,可以是通过某个线性模型或非线性模型,计算得到一个分值,用于比较个体在治疗效果上的差异,通常反映在生存率曲线上。而我这里直接根据其含义,分别表述为“预后模型”和“预测模型”。

该文献具体评价了当时在市面上取得商业成功的多种乳腺癌相关检测产品(这些产品至今仍在被应用),并在标题中委婉地指出“(尚)无用”(“are not (yet) useful”),虽未彻底否定它们,但明确提示了从实验室阳性结果到应用于临床、使医患获益,中间存在的gap和难度。

文献还提及了从概念验证到推至临床实用,建议采取的不同阶段的循证标准,对于通过组学数据分析,挖掘可以作为精准医疗实践的标志物组合(或评分组合)的策略采用者们而言,无疑是非常值得仔细研读和遵循的。这些内容强烈推荐查看原文进行学习,这里我只把其中最核心的关键内容挑出来展示下,也就是文章的图1:

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左上角的生存曲线,反映的就是一个典型的“预后”模型,模型评分结果,的确能够反映患者群体的生存质量,高分组的生存期相对更短(当然,根据模型建立时选取的评分方向,也可以反过来表示,让低分的生存期更短)。而其关键点是,选择的治疗方法的不同(或者治疗与否),并不明显影响患者生存结果。对于这种模型,从医学科学研究来说,是非常有意义的,它对于揭示病因和找到治疗突破口,或许具有关键性的帮助。但它对于患者决策是否采取某种治疗,却是无能为力的。

左下角和右下角的生存曲线,则分别反映了一个对患者决策有用的“预测”模型,应有的表现。可以看到,该治疗仅对低分患者有益,而对于高分患者,要么如左图那样没有明显区别,要么如右图那样施以治疗反而有害。

现实中,出于各种原因,或无意、或有意地,我们会夸大预后模型的临床应用价值。然而,在错误的方向上,过于努力是相当危险的。在暴力地对大量多组学数据进行反复鞭挞前,不妨先慢下来,仔细考虑下,自己应该怎么做,才能确保贯彻“不作恶”的基本底线。

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注:本文首发表于“不靠谱颜论”公众号,并同步至本站。